Med en typ av genteknik som kallas genterapi kan man ersätta skadade gener hos personer med vissa ärftliga sjukdomar. Det finns godkända genterapiläkemedel mot bland annat ärftlig blindhet, ärftlig dövhet, muskelsjukdomen spinal muskelatrofi, hjärnsjukdomen metakromatisk leukodystrofi och en del sorters cancer. Forskare försöker utveckla genterapi mot många andra sjukdomar.